Succesvol gesleutel aan embryo-DNA
De een zal het heugelijk nieuws vinden, de ander zal toch een beetje huiveren bij het idee. Feit is dat Amerikaanse en Chinese wetenschappers erin geslaagd zijn om het DNA van embryo’s aan te passen, zo schrijven zij in een publicatie in het wetenschappelijk tijdschrift Nature. Bij hun proef kon het stukje dat aan de basis ligt van een dodelijke en erfelijke hartafwijking verwijderd worden. Door die aanpassing zijn ook direct de nakomelingen van de behandelde patiënten in kwestie beschermd tegen de ziekte.
MYBPC3
Bij de hartafwijking die in dit onderzoek behandeld werd, gaat het om een mutatie in het gen MYBPC3. Mensen die de afwijking hebben, hebben een kans van 50 procent om dit door te geven aan hun kinderen.
De artsen behandelden voor het onderzoek 58 embryo’s waarvan een van de ouders over het afwijkende gen beschikte, maar wisten van tevoren niet of het kind ook geboren zou worden met de hartafwijking. De embryo’s waren speciaal voor het onderzoek gemaakt in het laboratorium, dus er werd niet aan echte embryo’s gesleuteld. Na de behandeling bleken 42 van de 58 ‘deelnemers’ niet over de hartafwijking te beschikken. Dat is bijna drie kwart en dus een flinke verbetering ten opzichte van de natuurlijke uitkomst van 50 procent.
Hoe werkt het?
Het klinkt sowieso al bizar dat er aan iets microscopisch klein als het DNA gesleuteld kan worden door de mens, laat staan dat iemand precies weet wat hij of zij moet doen. Toch komen de wetenschappers zelf nooit direct in aanraking met het DNA. Tijdens het onderzoek werd namelijk gebruikgemaakt van de CRISPR-methode. De werking is vernoemd naar en gebaseerd op het verdedigingsmechanisme van bacteriën tegen virussen.
Wat een bacterie doet, wanneer deze bedreigd wordt door een agressief virus, is een deel van het DNA van het virus kopiëren en in zichzelf verwerken. Hierdoor is deze bestand tegen nieuwe aanvallen van het virus.
Bij de methode wordt een enzym (Cas) met een zogenaamde guide op de gemuteerde DNA-streng afgestuurd. De guide zorgt ervoor dat het enzym op precies de juiste plekken knipjes maakt, waarna het DNA zichzelf gaat repareren of het DNA van de andere streng kopieert. De taak van de arts in kwestie is dus vooral om te zorgen dat de guide helemaal klopt.
Verheugd
Wetenschapper Juan Carlos Izpisua Belmonte is verheugd over de uitkomst van het onderzoek. „We hebben laten zien dat het mogelijk is om mutaties in een menselijk embryo op een veilige en nauwkeurige manier aan te passen.”
En het stopt niet met het behandelen van deze ene hartafwijking. De verwachting is dat in de toekomst duizenden erfelijke ziektes uit het DNA kunnen worden gehaald dankzij de CRISPR-methode.
Kritiek
Toch is het zeker niet zo dat de methode direct toegepast gaat worden. Vanwege de veiligheid zal er nog veel onderzocht moeten worden voordat de CRISPR-methode ook zal worden uitgevoerd op embryo’s die daadwerkelijk op de aarde moeten worden gebracht.
Daarnaast speelt ook het ethische vraagstuk. Aan de ene kant wordt de afweging gemaakt of het verdedigbaar is om aan het DNA van ongeborenen te gaan sleutelen. Het terugplaatsen van genetisch bewerkte embryo’s is sowieso nog strafbaar in bijna alle landen, al wil in Nederland de Gezondheidsraad wel kijken naar een versoepeling van de wetgeving op dat gebied. Verder wordt er ook afgevraagd of de medici dan niet op de stoel van God gaan zitten en al snel veel meer gaan aanpassen dan enkel levensbedreigende afwijkingen. (Rijke) mensen zouden dus hun perfecte DNA-baby kunnen laten ontwikkelen. Daartegenover staat het argument dat het onmenselijk is om mensen niet te helpen tegen levensbedreigende ziektes, terwijl daar de techniek voor aanwezig is.